基因治疗首次恢复老鼠听力

时间:2023-05-31 08:56:52 来源: 科技日报


(资料图片)

美国科学家在最新一期《分子疗法》杂志上撰文指出,他们最近开发出了一款成熟的小鼠模型,首次利用基因疗法,恢复了老年动物模型的听力,最新方法有望应用于人类。

到2050年,预计每10个人中就有1人罹患某种形式的听力损失。在全世界数亿听力损失病例中,遗传性听力损失往往最难治疗。助听器和人工耳蜗的缓解作用有限,但目前没有任何可用的治疗方法来逆转或预防这类遗传疾病,这促使科学家评估基因疗法以用作替代解决方案。

近年来,基因治疗中使用的最有前途的工具之一是腺相关病毒(AAV)载体。尽管这一方法已经恢复了患有遗传缺陷的新生动物的听力,但该载体尚未在完全成熟或衰老的动物模型中证明其能力。由于人类天生耳朵发育完全,在利用这一方法对罹患遗传性听力损失的人类进行干预测试之前,证明该载体的能力很有必要。

在最新研究中,美国麻省眼耳科医院的科学家开发出了一款成熟的小鼠模型,首次在老年动物模型上成功证明了AAV的功效。该模型拥有一个类似于TMPRSS3人类基因出现问题的突变,TMPRSS3基因出现缺陷通常会导致人渐渐失去听力。

研究人员表示,病毒介导的基因疗法,无论是单独使用还是与人工耳蜗相结合,都有可能治疗遗传性听力损失。

标签:

相关文章

百科知识 有没有什么好玩的游戏

第一、王者荣耀这是一款竞技游戏,选择自己喜欢的英雄对战,一般双方各5个人,每个战营的阵容一般都有魔...

来源:2022-12-23

社会面清零后第十天,三问吉林省复工复产怎样了

新华社长春4月23日电 题:社会面清零后第十天,三问吉林省复工复产怎样了 新华社记者段续、张建、赵丹丹...

来源:2022-04-24

青海海北州门源县发生3.9级地震 震源深度10千米

4月23日电 据国家地震台网官方微博消息,中国地震台网正式测定:04月23日22时07分在青海海北州门源县(...

来源:2022-04-24

山西太原万柏林区报告1例无症状感染者 公布行程轨迹

(抗击新冠肺炎)山西太原万柏林区报告1例无症状感染者 公布行程轨迹 太原4月23日电 (记者 李新锁)山西...

来源:2022-04-24

上海战疫:从严从重从快查处食品安全违法行为

(抗击新冠肺炎)上海战疫:从严从重从快查处食品安全违法行为 上海4月23日电 (记者 许婧)近日,上海出现...

来源:2022-04-24

精彩推送

X 关闭

X 关闭