6月27日，AI制药企业英矽智能宣布，公司自主研发的抗纤维化小分子候选药物INS018_055已完成二期临床试验首例患者给药，这标志着全球首款由生成式人工智能完成新颖靶点发现和分子设计的候选药物已推进至二期临床试验阶段。

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此消息引发AI制药领域广泛关注。公开资料显示，INS018_055同时具有抗纤维化和抗炎症潜力，也是第一款由生成式人工智能设计的进入临床阶段的药物，目前已获得美国FDA孤儿药认定。

INS018_055作为“全球首款AI药物”进入二期临床意味着什么，会为处在临床一线的医生和患者带来什么变革？中国医学科学院北京协和医院主任医师、INS018 055中国Ⅱ期临床试验牵头研究者徐作军教授介绍，“利用人工智能的技术，针对于肺间质疾病发病机制，以及各种的基础研究，筛选出来了可能的靶点。结合特发性肺纤维化的具体发病机制，可能这个靶点的作用更广泛，阻断的途径更多。”

2023年1月，英矽智能在苏州开设了名为Life Star的人工智能自主机器人实验室。英矽智能图

AI技术具体为新药研发领域带来了哪些改变？根据人工智能平台英伟达的公开资料，使用AI技术可使药物早期发现所需时间缩短至1/3倍，成本节省至1/200倍。

“在创新药领域流传着著名的‘双十定律’，即一款新药从立项到获批上市平均需要十年的研发周期和十亿美金以上的投入。AI制药的出现则有望打破‘双十定律’，为新药研发降本增效，促进新药研发难、罕见病治疗无药可医等困境的解决。”清华大学药学院创院院长、全球健康药物研发中心（GHDDI）主任丁胜接受人民日报健康客户端记者采访时表示。

“现阶段，AI几乎参与了从药物靶点发现到临床试验的全流程。”丁胜举例，比如在靶标选择和验证阶段，需要确定疾病相关的靶标。根据传统实验去确定靶标，既费时成本又高，而使用AI技术并结合已有的组学大数据，根据已知的以及新产生的实验数据，就可以快速分析出潜在候选靶标，节约时间和成本；或在已知先导化合物的功效，但是缺少明确靶标而导致具体作用机制和副作用不明确时，AI可以大范围预测靶标，缩小候选靶标的范围，最后结合实验手段快速定位真正的靶标。

不过，记者发现，AI制药的前景虽然备受期待，但截至目前，全球范围内尚未有真正意义上的AI驱动研发的药物上市。

“AI技术辅助新药开发最大的价值在于预测精准，只有在精准的情况下，才能帮助人类突破对疾病和药物分子设计的认知，真正缩减新药研发的成本，从这个层面来看， AI技术在新药研发领域的应用仍处于初期发展阶段，数据、算法、算力上的突破仍需要一定的时间，距离预测‘精准’仍然有很大的距离。”丁胜认为，目前阶段，预期AI技术会带来一场制药领域的大变革还有点早，不如期待渐进式的进步和惊喜。

责编：朱晓娜

主编：田茹

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